干細胞“雙軌制”：IIT與IND的差異與協(xié)同
在我國，干細胞研究和應用采用“藥品與技術(shù)雙軌制”監管模式。這種模式既鼓勵企業(yè)按照藥品研發(fā)的高標準進(jìn)行創(chuàng )新，又為醫療機構開(kāi)展臨床研究提供了靈活性。它在保障干細胞行業(yè)安全、有序發(fā)展的同時(shí)，也為干細胞技術(shù)的創(chuàng )新提供了有力支持。
2015年，國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局聯(lián)合發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，規范和促進(jìn)干細胞臨床研究。根據該管理辦法，干細胞臨床研究實(shí)行備案管理制度，開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial, IIT）。
IIT的主要特點(diǎn)如下：
研究目的：IIT不以產(chǎn)品上市為目的，而是基于前期研究基礎，開(kāi)展早期臨床探索，用于回答科學(xué)問(wèn)題或驗證科學(xué)假設。
責任主體：醫療機構是干細胞制劑和臨床研究的責任主體，主要研究者對研究的科學(xué)性和倫理合規性負責。機構需組建學(xué)術(shù)和倫理委員會(huì )，對研究項目進(jìn)行立項審查、過(guò)程監管，以及對干細胞制劑制備和臨床研究全過(guò)程的質(zhì)量管理和風(fēng)險管控。
監管機構：IIT由國家衛生健康委員會(huì )（衛健委）監管，需通過(guò)醫療機構內部的科學(xué)委員會(huì )和倫理委員會(huì )的雙重審核。對于干細胞相關(guān)的IIT研究，還需經(jīng)過(guò)生物醫藥技術(shù)協(xié)會(huì )的審查。
經(jīng)費來(lái)源：IIT研究的經(jīng)費或者由合作藥企資助，或者來(lái)自研究者的科研課題經(jīng)費。
2017年發(fā)布的《藥品注冊管理辦法（修訂稿）》明確指出細胞治療類(lèi)產(chǎn)品可以按藥品進(jìn)行注冊上市。此后，《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》的頒布，進(jìn)一步明晰了細胞治療作為藥品申報的標準。這意味著(zhù)干細胞產(chǎn)品需要遵循嚴格的藥品監管要求，開(kāi)展系統性的藥物臨床試驗（Investigational New Drug, IND）。
IND的主要特點(diǎn)如下：
研究目的：IND以藥品上市注冊為目的，通過(guò)系統性的藥物臨床試驗，確定藥物在人體中的安全性和有效性。
責任主體：申辦者（通常是企業(yè)）是臨床試驗數據質(zhì)量和可靠性的最終責任人，負責制定、實(shí)施和更新質(zhì)量保證和質(zhì)量控制系統的標準操作規程。研究者則負責具體的臨床試驗分工和監督。
監管機構：IND由國家藥品監督管理局（NMPA）監管，需經(jīng)過(guò)嚴格的藥監局審核批準。
經(jīng)費來(lái)源：IND研究的經(jīng)費由企業(yè)承擔。
IIT和IND在研究目的、責任主體、監管機構和經(jīng)費來(lái)源等方面存在明顯差異。然而，兩者并非完全獨立，而是相互補充：
IIT的價(jià)值：IIT研究雖不能直接用于藥物上市，但其數據可作為IND研究的重要補充。例如， 申辦方在提交IND申請時(shí)，可參考IIT研究的安全性和有效性數據，以支持藥物臨床試驗的順利獲批（通常在pre-Ind階段，提交完整的IIT臨床研究報告）。
發(fā)展趨勢：隨著(zhù)我國對干細胞監管的不斷完善，IIT研究的設計越來(lái)越接近注冊臨床試驗，但其靈活性和低成本的優(yōu)勢依然存在。
干細胞“雙軌制”監管模式為我國干細胞研究和應用提供了多元化的路徑。IIT研究為早期探索提供了靈活性，而IND研究則為藥品上市提供了嚴格保障。兩者協(xié)同推進(jìn)，將為干細胞技術(shù)的創(chuàng )新和應用提供更廣闊的發(fā)展空間。未來(lái)，隨著(zhù)更多干細胞藥物的上市，這一模式將繼續為我國干細胞行業(yè)的健康發(fā)展保駕護航。
